EMA has recommended granting a marketing authorisation in the European Union (EU) for Tepezza (teprotumumab), for the treatment of adults with moderate to severe thyroid eye disease.
First treatment against severe thyroid eye disease
European Medicine Agency
Thyroid eye disease (TED), also known as Graves’ eye disease, is a rare autoimmune disease that triggers inflammation of muscles, fat, and other tissues around and behind the eyes. This can cause the eyes to bulge (or protrude), and other symptoms, including puffy eyelids, eye redness and irritation, eye pain, double vision, and eyelid retraction (when the upper and/or lower eyelids are pulled back more than normal). In severe cases, TED can cause vision loss and facial disfigurement.
Treatment options for moderate-to-severe TED are limited and most patients are treated with corticosteroids, with some patients needing multiple reconstructive surgeries.
The active substance of Tepezza is teprotumumab, a monoclonal antibody (a type of protein) designed to block the autoimmune activation of orbital fibroblasts (specialised cells in the eye sockets), potentially inhibiting the development and progression of TED.
The CHMP’s opinion is based on data from three randomised, placebo-controlled trials in a total of 225 patients with active TED, and one trial in 62 patients with chronic TED. After 24 weeks, patients treated with Tepezza experienced a significant reduction (-2 to -2.3 mm) in protrusion of the eyeball from the eye socket (proptosis) and in the Clinical Activity Score (CAS), a standard tool to evaluate inflammatory signs and symptoms of TED, compared to patients treated with placebo. The reduction in proptosis was smaller (-1.5mm) in patients with chronic TED.
The most common side effects in patients treated with Tepezza were muscle spasms, diarrhoea, alopecia (hair loss), hyperglycaemia (high blood glucose levels), fatigue, nausea and headache. Evidence from clinical trials and post-marketing experience show that Tepezza may cause severe hearing impairment including hearing loss, which in some cases may be permanent. Pre-clinical studies have shown that Tepezza may pose risks for the development of the fetus. Additional risk minimisation measures will be implemented to mitigate these risks.
The opinion adopted by the CHMP is an intermediate step on Tepezza’spath to patient access. The opinion will now be sent to the European Commission for the adoption of a decision on an EU-wide marketing authorisation. Once a marketing authorisation has been granted, decisions about price and reimbursement will take place at the level of each Member State, taking into account the potential role/use of this medicine in the context of the national health system of that country.
EMA heeft aanbevolen toestemming te verlenen voor de marketingautorisatie in de Europese Unie (EU) voor Tepezza (teprotumumab), voor de behandeling van volwassenen met een gemiddelde tot ernstige schildklierogenziekte.
Ziekte van de schildklier (TED), ook bekend als de ziekte van Graves, is een zeldzame auto-immuunziekte die ontsteking van de spieren, vet en andere weefsels rond en achter de ogen veroorzaakt. Dit kan ervoor zorgen dat de ogen naar buiten wippen (of uitpuilen), en andere symptomen, waaronder gezwollen oogleden, rode en geïrriteerde ogen, oculaire pijn, dubbel beeld en het terugtrekken van de oogleden (wanneer de boven- en/of onderoogleden meer dan normaal naar achteren worden getrokken). In ernstige gevallen kan TED leiden tot verlies van het gezichtsvermogen en gezichtsdeformatie.
De behandelingsmogelijkheden voor gematigde tot ernstige TED zijn beperkt en de meeste patiënten worden behandeld met corticosteroïden, waarbij sommige patiënten meerdere reconstructieve operaties nodig hebben.
De werkzame stof van Tepezza is teprotumumab, een monoklonaal antilichaam (een type eiwit) dat is ontworpen om de auto-immuunactivatie van orbitale fibroblasten (gespecialiseerde cellen in de oogkassen) te blokkeren, wat mogelijk de ontwikkeling en progressie van TED kan remmen.
De mening van het CHMP is gebaseerd op gegevens van drie gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studies met in totaal 225 patiënten met actieve TED en één studie met 62 patiënten met chronische TED. Na 24 weken vertoonden patiënten die met Tepezza werden behandeld een significante vermindering (-2 tot -2,3 mm) in de uitstulping van de oogbol uit de oogkas (proptose) en in de Clinical Activity Score (CAS), een standaardhulpmiddel om de ontstekingsverschijnselen en -symptomen van TED te evalueren, vergeleken met patiënten die met placebo werden behandeld. De vermindering van proptose was kleiner (-1,5 mm) bij patiënten met chronische TED.
De meest voorkomende bijwerkingen bij patiënten die met Tepezza zijn behandeld, waren spierkrampen, diarree, alopecia (haaruitval), hyperglykemie (hoge bloedsuikerspiegels), vermoeidheid, misselijkheid en hoofdpijn. Bewijs uit klinische proeven en ervaring na de marktintroductie toont aan dat Tepezza ernstige gehoorstoornissen kan veroorzaken, waaronder gehoorverlies, dat in sommige gevallen permanent kan zijn. Preklinische studies hebben aangetoond dat Tepezza risico's kan inhouden voor de ontwikkeling van de foetus. Aanvullende risicomitigatie maatregelen zullen worden genomen om deze risico's te verminderen.
De door het CHMP aangenomen mening is een tussenstap op de weg van Tepezza naar toegang voor patiënten. De mening zal nu naar de Europese Commissie worden gestuurd voor de aanneming van een beslissing over een marktvergunning in de EU. Zodra een marktvergunning is verleend, zullen beslissingen over prijs en vergoeding plaatsvinden op het niveau van elke lidstaat, rekening houdend met de potentiële rol/gebruikt van dit geneesmiddel in de context van de nationale gezondheidszorg.
First treatment against severe thyroid eye disease
European Medicine Agency
Schildklierforum
Pharmaceutisch Weekblad
Thyroid eye disease (TED), also known as Graves’ eye disease, is a rare autoimmune disease that triggers inflammation of muscles, fat, and other tissues around and behind the eyes. This can cause the eyes to bulge (or protrude), and other symptoms, including puffy eyelids, eye redness and irritation, eye pain, double vision, and eyelid retraction (when the upper and/or lower eyelids are pulled back more than normal). In severe cases, TED can cause vision loss and facial disfigurement.
Treatment options for moderate-to-severe TED are limited and most patients are treated with corticosteroids, with some patients needing multiple reconstructive surgeries.
The active substance of Tepezza is teprotumumab, a monoclonal antibody (a type of protein) designed to block the autoimmune activation of orbital fibroblasts (specialised cells in the eye sockets), potentially inhibiting the development and progression of TED.
The CHMP’s opinion is based on data from three randomised, placebo-controlled trials in a total of 225 patients with active TED, and one trial in 62 patients with chronic TED. After 24 weeks, patients treated with Tepezza experienced a significant reduction (-2 to -2.3 mm) in protrusion of the eyeball from the eye socket (proptosis) and in the Clinical Activity Score (CAS), a standard tool to evaluate inflammatory signs and symptoms of TED, compared to patients treated with placebo. The reduction in proptosis was smaller (-1.5mm) in patients with chronic TED.
The most common side effects in patients treated with Tepezza were muscle spasms, diarrhoea, alopecia (hair loss), hyperglycaemia (high blood glucose levels), fatigue, nausea and headache. Evidence from clinical trials and post-marketing experience show that Tepezza may cause severe hearing impairment including hearing loss, which in some cases may be permanent. Pre-clinical studies have shown that Tepezza may pose risks for the development of the fetus. Additional risk minimisation measures will be implemented to mitigate these risks.
The opinion adopted by the CHMP is an intermediate step on Tepezza’spath to patient access. The opinion will now be sent to the European Commission for the adoption of a decision on an EU-wide marketing authorisation. Once a marketing authorisation has been granted, decisions about price and reimbursement will take place at the level of each Member State, taking into account the potential role/use of this medicine in the context of the national health system of that country.
...
EMA heeft aanbevolen toestemming te verlenen voor de marketingautorisatie in de Europese Unie (EU) voor Tepezza (teprotumumab), voor de behandeling van volwassenen met een gemiddelde tot ernstige schildklierogenziekte.
Ziekte van de schildklier (TED), ook bekend als de ziekte van Graves, is een zeldzame auto-immuunziekte die ontsteking van de spieren, vet en andere weefsels rond en achter de ogen veroorzaakt. Dit kan ervoor zorgen dat de ogen naar buiten wippen (of uitpuilen), en andere symptomen, waaronder gezwollen oogleden, rode en geïrriteerde ogen, oculaire pijn, dubbel beeld en het terugtrekken van de oogleden (wanneer de boven- en/of onderoogleden meer dan normaal naar achteren worden getrokken). In ernstige gevallen kan TED leiden tot verlies van het gezichtsvermogen en gezichtsdeformatie.
De behandelingsmogelijkheden voor gematigde tot ernstige TED zijn beperkt en de meeste patiënten worden behandeld met corticosteroïden, waarbij sommige patiënten meerdere reconstructieve operaties nodig hebben.
De werkzame stof van Tepezza is teprotumumab, een monoklonaal antilichaam (een type eiwit) dat is ontworpen om de auto-immuunactivatie van orbitale fibroblasten (gespecialiseerde cellen in de oogkassen) te blokkeren, wat mogelijk de ontwikkeling en progressie van TED kan remmen.
De mening van het CHMP is gebaseerd op gegevens van drie gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studies met in totaal 225 patiënten met actieve TED en één studie met 62 patiënten met chronische TED. Na 24 weken vertoonden patiënten die met Tepezza werden behandeld een significante vermindering (-2 tot -2,3 mm) in de uitstulping van de oogbol uit de oogkas (proptose) en in de Clinical Activity Score (CAS), een standaardhulpmiddel om de ontstekingsverschijnselen en -symptomen van TED te evalueren, vergeleken met patiënten die met placebo werden behandeld. De vermindering van proptose was kleiner (-1,5 mm) bij patiënten met chronische TED.
De meest voorkomende bijwerkingen bij patiënten die met Tepezza zijn behandeld, waren spierkrampen, diarree, alopecia (haaruitval), hyperglykemie (hoge bloedsuikerspiegels), vermoeidheid, misselijkheid en hoofdpijn. Bewijs uit klinische proeven en ervaring na de marktintroductie toont aan dat Tepezza ernstige gehoorstoornissen kan veroorzaken, waaronder gehoorverlies, dat in sommige gevallen permanent kan zijn. Preklinische studies hebben aangetoond dat Tepezza risico's kan inhouden voor de ontwikkeling van de foetus. Aanvullende risicomitigatie maatregelen zullen worden genomen om deze risico's te verminderen.
De door het CHMP aangenomen mening is een tussenstap op de weg van Tepezza naar toegang voor patiënten. De mening zal nu naar de Europese Commissie worden gestuurd voor de aanneming van een beslissing over een marktvergunning in de EU. Zodra een marktvergunning is verleend, zullen beslissingen over prijs en vergoeding plaatsvinden op het niveau van elke lidstaat, rekening houdend met de potentiële rol/gebruikt van dit geneesmiddel in de context van de nationale gezondheidszorg.
Reacties
Een reactie posten