Nieuwe hormoontherapie beschikbaar voor hypoparathyreoïdie-patiënten

Met ingang van 1 november 2021 is het geneesmiddel recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (Natpar®) voorwaardelijk toegelaten en wordt het vergoed voor Nederlandse patiënten met de zeldzame endocriene aandoening hypoparathyreoïdie.

De voorwaardelijk toelating en vergoeding voor Nederlandse patiënten is het resultaat van besluitvorming door het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS), geadviseerd door Zorginstituut Nederland over afspraken tussen alle betrokken partijen: patiëntenorganisatie Schildklier Organisatie Nederland (SON), beroepsorganisatie Netwerk voor Bot en Calcium/Fosfaataandoeningen (BoNe) en Takeda Nederland.

Voor wie?

Recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (rhPTH 1-84, het geneesmiddel) is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie, wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen.

Hypoparathyreoïdie is een zeldzame aandoening waarbij de bijschildklieren te weinig of geen bijschildklierhormoon (parathyreoïd hormoon (PTH)) aanmaken. Dit leidt tot een verlaagd calciumgehalte (‘kalk’) in het bloed. De bijschildklieren zijn kleine kliertjes in de hals in de buurt van de schildklier. Meestal liggen ze naast of achter de schildklier, maar ze kunnen ook veel hoger of lager in de hals liggen.

Patiënten die onvoldoende onder controle zijn met standaardtherapie, kunnen ernstige bijwerkingen ervaren, zoals (ernstige) spierkrampen of spasmen en cognitieve gebreken. Bij acute hypocalciëmie kunnen symptomen als epileptische aanvallen of hartritmestoornissen opreden, die kunnen leiden tot ziekenhuisopnames of bezoeken aan de spoedeisende hulp. Dit kan de kwaliteit van leven van deze patiënten aantasten.

Patiënten met hypoparathyreoïdie die standaard worden behandeld met actieve vitamine D en calciumsupplementen lopen ook het risico op calcificaties in met name nieren, hersenen en ooglens. De meest frequente bijwerkingen bij patiënten die met het geneesmiddel werden behandeld, waren hypercalciëmie, hypocalciëmie en de daarmee gepaard gaande klinische manifestaties waaronder hoofdpijn, diarree, braken, paresthesie, hypo-esthesie en hypercalciurie. In klinisch onderzoek waren deze reacties doorgaans van lichte tot matige ernst en van voorbijgaande aard en werden behandeld met aanpassingen van de dosis van het geneesmiddel, calcium en/of actief vitamine D.

Over de voorwaardelijke toegangsprocedure

VWS introduceerde in oktober 2019 een nieuwe voorwaardelijke toelating voor weesgeneesmiddelen, ‘conditionals’ en ‘exceptionals’. Dit nieuwe beleid biedt patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling is, de mogelijkheid via voorwaardelijke toelating – op basis van aanvullende onderzoek – gecontroleerde toegang te krijgen tot nieuwe, veelbelovende medicijnen. Hiermee wordt een belangrijke bijdrage geleverd aan het continue streven van de overheid naar een bevordering van doelmatige inzet van het geneesmiddel.

De betrokken partijen zijn de patiëntenorganisatie Schildklier Organisatie Nederland (SON), de beroepsorganisatie Netwerk voor Bot en Calcium/Fosfaataandoeningen (BoNe) van de Nederlandse Vereniging voor Endocrinologie (NVE), Leiden Universitair Medisch Centrum (LUMC) en Takeda Nederland. Zij hebben eind 2019 een gezamenlijk dossier ingediend bij het Zorginstituut. Het Zorginstituut heeft in december 2020 en oktober 2021 een positief advies uitgebracht aan de minister voor Medische Zorg. Het definitieve besluit van staatssecretaris Paul Blokhuis is mede gebaseerd op het convenant en het financiële arrangement dat tussen belanghebbenden is gesloten. Het besluit is per vandaag van kracht geworden en loopt tot eind 2024, waarna de minister een definitief besluit dient te nemen op basis van een advies van het Zorginstituut.

Bron: ‘Nieuwe hormoontherapie beschikbaar voor hypoparathyreoïdie-patiënten’, nieuwsbericht Takeda en SON, 1 november 2021